ITT and per-protocol

2014年のJAMAの記事。
http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1884555


RCTにおける患者の割り付けの方法には3種類ある。
　Intention to treat (ITT)
　Modified ITT
　per-protocol

ITTは介入（治療薬など）の遵守の有無によらず、割り付けられたグループのまま解析を
行う方法である。これに対してper-protocolはプロトコール通りに実施された群での比較を
行う群である。
例えば治療薬Aを投与した群と治療薬Bを投与した群の比較をするときに、Aに割り付けられたが、Aを飲まなかった群もA群として比較するということ。
治療の準拠・アドヒアランスも含めて評価できるため、薬剤の効果を示す場合はこの方法をとることが望ましい。
しかし非劣性試験の場合、副作用についてはITTを行うと副作用などを過小評価する可能性がある。このため非劣性試験ではITTとper-protocol試験の両方を行うべきである。
同様の理由で安全性の検証においてはITTは不向きである。